인트라셀룰러, 새 조현병치료제 ‘캐플리타’ FDA 승인
2019-12-26 뉴스1
중추신경계(CNS)질환 치료제 전문 개발 인트라셀룰러 테라피스가 새로운 경구용 조현병 치료제 ‘캐플리타’(성분 루마케퍼론)을 곧 출시한다.
인트라셀룰러 테리피스는 지난 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 조현병 환자를 위한 캐플리타에 대한 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 지난 7월 초 발표한 임상3상 시험에서 위약대비 뚜렷한 우위를 입증하는데 실패한 후 약 반년 만이다. 인트라셀룰러는 오는 2020년 1분기 말에 출시할 수 있을 것으로 내다봤다.
지난 7월 FDA는 루마케퍼론에 대한 신약 판매허가 신청(NDA)에 관해 검토 예정이었던 약물 자문위원회를 취소한다고 발표하면서 신청서와 관련된 새로운 정보로 인해 회의가 취소됐다고 밝힌 바 있다.
이번 FDA승인으로 인트라셀룰러는 20일 12.44달러(약 1만4441원)로 마감했던 주가가 23일에는 25.48달러(약 2만9579원)로 시작하며 2배 가까이 상승했다.
인트라셀룰러 측에 따르면 캐플리타는 세로토닌, 도파민, 글루탐산 등 신경전달계에 작용하는 혁신의약품(first-in-class)으로 조현병 ‘음성’ 증상에 대한 효능을 개선함으로써 현재 출시된 항정신성 의약품과 차별화 할 수 있다고 전했다.
캐플리타는 두차례 위약대비 임상시험을 통해 양성·음성 증후군 평가지표’(PANSS) 점수에서 위약대비 우위를 입증해 1차 주요 효능평가 지표를 충족하며 약효를 입증했다.
첫 번째 임상시험에서는 조현병환자 335명을 대상으로 2가지 루마케퍼론 용량과 위약을 무작위 배정했다. 이번에 승인된 루마케퍼론 42밀리그램(mg)을 투약한 환자군은 다들 환자군 대비 PANSS 총 점수가 통계적으로 유의하게 감소했다. 임상시험에 참여한 환자들의 평균 연령은 42세였다. 두 번째 임상시험은 조현병 진단을 받은 환자 450명에 대해 이중 맹검 방식으로 루마케퍼론 2회 용량 또는 위약 중 하나로 무작위 배정했다.
캐플라티가 보인 가장 흔한 이상반응은 졸음 및 진정 그리고 구강건조로 각각 24%와 6% 비율로 보고됐다. 이는 위약군에서 보인 10%와 2%대비 약 2배 가량 높게 나타난 수치다.
이 외에도 체중증가, 포도당, 중성지질 및 콜레스테롤 등 신진대사와 심혈관 관련 이상반응은 위약군과 비슷한 안전성 프로파일 수치를 나타냈다.
임상시험을 진행했던 제프리 A 리버맨 콜럼비아 대학 정신과 교수 겸 뉴욕주 정신의학 연구소 소장은 “적시에 제공되는 효과적인 치료법은 정신 분열증을 앓고 있는 사람들에게 획기적인 변화를 가져올 수 있다”며 “FDA가 승인한 캐플리타가 보인 효능과 안전성 프로파일은 조현병 환자를 치료할 수 있는 의료서비스 제공자들에게 중요한 새로운 선택권을 제공한다”고 이번 승인을 평가했다.
인트라셀룰러 테리피스는 지난 23일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 조현병 환자를 위한 캐플리타에 대한 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 지난 7월 초 발표한 임상3상 시험에서 위약대비 뚜렷한 우위를 입증하는데 실패한 후 약 반년 만이다. 인트라셀룰러는 오는 2020년 1분기 말에 출시할 수 있을 것으로 내다봤다.
지난 7월 FDA는 루마케퍼론에 대한 신약 판매허가 신청(NDA)에 관해 검토 예정이었던 약물 자문위원회를 취소한다고 발표하면서 신청서와 관련된 새로운 정보로 인해 회의가 취소됐다고 밝힌 바 있다.
이번 FDA승인으로 인트라셀룰러는 20일 12.44달러(약 1만4441원)로 마감했던 주가가 23일에는 25.48달러(약 2만9579원)로 시작하며 2배 가까이 상승했다.
인트라셀룰러 측에 따르면 캐플리타는 세로토닌, 도파민, 글루탐산 등 신경전달계에 작용하는 혁신의약품(first-in-class)으로 조현병 ‘음성’ 증상에 대한 효능을 개선함으로써 현재 출시된 항정신성 의약품과 차별화 할 수 있다고 전했다.
캐플리타는 두차례 위약대비 임상시험을 통해 양성·음성 증후군 평가지표’(PANSS) 점수에서 위약대비 우위를 입증해 1차 주요 효능평가 지표를 충족하며 약효를 입증했다.
첫 번째 임상시험에서는 조현병환자 335명을 대상으로 2가지 루마케퍼론 용량과 위약을 무작위 배정했다. 이번에 승인된 루마케퍼론 42밀리그램(mg)을 투약한 환자군은 다들 환자군 대비 PANSS 총 점수가 통계적으로 유의하게 감소했다. 임상시험에 참여한 환자들의 평균 연령은 42세였다. 두 번째 임상시험은 조현병 진단을 받은 환자 450명에 대해 이중 맹검 방식으로 루마케퍼론 2회 용량 또는 위약 중 하나로 무작위 배정했다.
캐플라티가 보인 가장 흔한 이상반응은 졸음 및 진정 그리고 구강건조로 각각 24%와 6% 비율로 보고됐다. 이는 위약군에서 보인 10%와 2%대비 약 2배 가량 높게 나타난 수치다.
이 외에도 체중증가, 포도당, 중성지질 및 콜레스테롤 등 신진대사와 심혈관 관련 이상반응은 위약군과 비슷한 안전성 프로파일 수치를 나타냈다.
임상시험을 진행했던 제프리 A 리버맨 콜럼비아 대학 정신과 교수 겸 뉴욕주 정신의학 연구소 소장은 “적시에 제공되는 효과적인 치료법은 정신 분열증을 앓고 있는 사람들에게 획기적인 변화를 가져올 수 있다”며 “FDA가 승인한 캐플리타가 보인 효능과 안전성 프로파일은 조현병 환자를 치료할 수 있는 의료서비스 제공자들에게 중요한 새로운 선택권을 제공한다”고 이번 승인을 평가했다.
특히, 양극성 장애 및 주요 우울 장애와 관련된 우울증에서 약물에 대한 큰 기회를 봅니다. 왜냐하면 그것은 기분을 좋게하는 데 몇 주가 걸릴 수있는 기존의 항우울제보다 빠른 작용을 보이는 것으로 보입니다.
정신분열로도 알려진 조현병은 미국에서만 약 240만명이 영향을 받는 심각한 정신질환이다. 조현병은 다양한 증상을 보이는데 때때로 입원이 필요할 수준으로 환각과 망상을 겪는다. 조현병은 만성적이고 평생 지속돼 종종 우울증과 사회적인 인지기능 악화가 동반된다. 또한 체중증가 및 운동장애 같은 부작용으로 인해 치료를 중단하기도 한다.
국가건강정보포털 의학정보에 따르면 국내 환자는 약 50만명 정도가 현재 조현병을 앓고 있거나 향후 환자가 될 가능성이 있다고 추정했다. 병별 원인은 여러가지가 있으나 환자들은 도파민과 세로토닌 등 뇌내 신경전달물질에 불균형이 관찰되는 것으로 알려졌다.
업계에 따르면 전세계 조현병 치료제 시장 규모는 지난 2018년 기준 67억5000만달러(약 7조8374억원)로 평가됐으며 2026년까지 연평균성장률(CAGR) 4.3%를 기록하며 94억8000만달러(약 11조72억원) 규모에 이를 것으로 전망했다. 북미 지역 시장 규모는 2018년 기준 41억9000만달러(약 4조8650억원)를 기록해 전 세계 시장에서 가장 큰 비중을 차지했다.
한편 인트라셀룰러는 루마케퍼론를 대상으로 양극성 장애 및 주요 우울증에 대한 적응증 추가를 위한 연구를 추가로 진행중이다.
정신분열로도 알려진 조현병은 미국에서만 약 240만명이 영향을 받는 심각한 정신질환이다. 조현병은 다양한 증상을 보이는데 때때로 입원이 필요할 수준으로 환각과 망상을 겪는다. 조현병은 만성적이고 평생 지속돼 종종 우울증과 사회적인 인지기능 악화가 동반된다. 또한 체중증가 및 운동장애 같은 부작용으로 인해 치료를 중단하기도 한다.
국가건강정보포털 의학정보에 따르면 국내 환자는 약 50만명 정도가 현재 조현병을 앓고 있거나 향후 환자가 될 가능성이 있다고 추정했다. 병별 원인은 여러가지가 있으나 환자들은 도파민과 세로토닌 등 뇌내 신경전달물질에 불균형이 관찰되는 것으로 알려졌다.
업계에 따르면 전세계 조현병 치료제 시장 규모는 지난 2018년 기준 67억5000만달러(약 7조8374억원)로 평가됐으며 2026년까지 연평균성장률(CAGR) 4.3%를 기록하며 94억8000만달러(약 11조72억원) 규모에 이를 것으로 전망했다. 북미 지역 시장 규모는 2018년 기준 41억9000만달러(약 4조8650억원)를 기록해 전 세계 시장에서 가장 큰 비중을 차지했다.
한편 인트라셀룰러는 루마케퍼론를 대상으로 양극성 장애 및 주요 우울증에 대한 적응증 추가를 위한 연구를 추가로 진행중이다.